В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Ruzurgi (амифампридин) для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет. Это первое одобрение FDA для лечения детей с LEMS. Единственное доступное лечение, одобренное для применения у пациентов с LEMS разрешено только для взрослых.
LEMS является редким аутоиммунным заболеванием, при котором нарушается нервно-мышечная связь и развивается слабость и другие симптомы у пострадавших пациентов. У людей с LEMS собственная иммунная система организма атакует нервно-мышечные соединения и нарушает способность нервных клеток передавать сигналы мышечным клеткам. LEMS может быть связан с другими аутоиммунными заболеваниями, но чаще встречается у пациентов с онкологическими заболеваниями, таким как мелкоклеточный рак легкого, где начало LEMS предшествует или совпадает с диагнозом рака. LEMS может возникнуть в любом возрасте. Распространенность LEMS конкретно у педиатрических пациентов не известна, но общая распространенность LEMS оценивается в 3 на 1 млн человек во всем мире.
Использование Ruzurgi у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет подтверждается данными адекватных и хорошо контролируемых исследований препарата у взрослых с LEMS, фармакокинетическими данными у взрослых пациентов, фармакокинетическим моделированием и моделированием для определения режима дозирования у детей, а также данными о безопасности у педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 17 лет.
Эффективность Ruzurgi для лечения LEMS была установлена рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием отмены 32 взрослых пациентов, в которым пациенты принимали Ruzurgi в течение по крайней мере трех месяцев до вступления в исследование. В исследовании сравнивались пациенты, продолжавшие лечение препаратом, с пациентами, переведенными на плацебо. Эффективность измерялась по степени изменений в тесте по оценке времени, которое потребовалось пациенту, чтобы подняться со стула, пройти три метра и вернуться к креслу в течение трех последовательных кругов без паузы. Пациенты, продолжавшие прием Ruzurgi, испытывали меньше нарушений по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Эффективность также измеряли с помощью шкалы самооценки слабости, связанной с LEMS. Результаты продемонстрировали более выраженную слабость у пациентов, переведенных на плацебо.
Наиболее частыми побочными эффектами, которые испытывали педиатрические и взрослые пациенты, принимавшие Ruzurgi, были ощущение жжения или покалывания (парестезии), боли в животе, послабление стула, головокружение и тошнота. Побочные эффекты, отмеченные у педиатрических пациентов, были аналогичны тем, которые наблюдались у взрослых пациентов. Также у пауиентов наблюдались судороги. При появлении признаков реакций гиперчувствительности, таких как сыпь, крапивница, зуд, лихорадка, отек или проблемы с дыханием пациентам рекомендовано немедленно обратиться к врачу.