Комитет Европейского агентства лекарственных средств (EMA) оценки качества лекарственных препаратов для людей (CHMP) рекомендовал предоставить разрешение на продажу препарата Onpattro (patisiran) для лечения наследственного транстиурин-опосредованного амилоидоза (hATTR-амилоидоза) у взрослых пациентов с 1 или 2 стадией полинейропатии. Ожидается, что препарат повлияет на течение болезни и улучшит функциональность пациента и качество жизни.
hATTR амилоидоз является наследственным, редким, опасным для жизни заболеванием, вызванным мутациями в гене транстиретине (TTR), которые приводят к накоплению неправильной конфигурации белков TTR в виде амилоидных фибрилл на нескольких участках, включая нервы, сердце и желудочно-кишечный тракт. У пациентов с этим заболеванием обычно имеют отмечается поражение сердца и такие симптомы, как мышечная слабость в конечностях, а на более поздних стадиях - невозможность ходить, проблемы, связанные с желудком и кишечником (приводящие к недоеданию), и дисфункция мочевого пузыря. hATTR амилоидоз чаще встречается у мужчин.
Onpattro содержит patisiran, лекарство, изготовленное из небольшой цепи синтетического генетического материала, называемого «маленькой интерферирующей РНК» (siRNA), предназначенной для прикрепления к генетическому материалу клеток, ответственных за продуцирование белка TTR, и блокирует его продукцию в печени. Это уменьшает продукцию TTR, тем самым уменьшая накопление TTR-амилоида в тканях и замедляя прогрессирование заболевания. Onpattro вводят внутривенно один раз в три недели.
Безопасность и эффективность Onpattro оценивали в ключевом исследовании с участием 225 пациентов с hATTR амилоидозом и симптоматической полинейропатией. Исследование показало клинически значимые улучшения в неврологических проявлениях болезни и качества жизни пациентов, а также положительное влияние на параметры сердца. Эффективность этого лечения у пациентов с полинейропатией 3-й стадии еще не продемонстрирована. Наиболее частыми побочными эффектами были реакции, связанные с инфузией, такие как покраснение, боли в спине, тошнота, боль в животе, одышка и головная боль.
Onpattro является вторым разрешенным препаратом, рекомендованным для этой болезни (после положительного заключения для препарата Tegsedi (inotersen) в мае 2018 года). Эти два препарата значительно расширяют терапевтические возможности этого заболевания, которые в настоящее время включают трансплантацию печени, лечение тафамидисом и внеклеточным использование нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП). Все они имеют значительные ограничения для пациентов со 2 и 3-ей степенью полинейропатии, что свидетельствует об явной неудовлетворенной медицинской потребности в лечение данного заболевания. Таким образом, CHMP пришел к выводу, что Onpattro представляет большой интерес для общественного здравоохранения и согласился с просьбой заявителя об ускоренной оценке этого лекарства.
Онпатро был разработан в качестве орфанного препарата в апреле 2011 года. Как всегда во время утверждения, Комитет EMA по орфанным лекарственным средствам (COMP) рассмотрит орфанное предназначение, чтобы определить, доступна ли на сегодняшний день вся необходимая информация, чтобы сохранить орфанный статус Onpattro и предоставить этому препарату десять лет рыночной исключительности.
Мнение, принятое CHMP, является промежуточным шагом на пути Onpattro к доступу пациентам. Заключение CHMP будет отправлено в Европейскую комиссию для принятия решения о разрешении на продажу в масштабе всего ЕС.
https://www.ema.europa.eu/news/new-medicine-hereditary-rare-disease, август 2018