Неудачи в клинических испытаниях «прорывных» препаратов против болезни Альцгеймера стали уже притчей во языцех (вот небольшой обзор провалов препаратов). Однако попытки найти «волшебную пулю» по определению Эрлиха продолжаются. Новая работа исследователей из Университета Калифорнии в Лос-Анджелесе предлагает новый путь борьбы с заболеванием. Одна небольшая молекула может остановить распространение токсичных агрегатов тау-белка. Статья опубликована в журнале Biochemical and Biophysical Research Communications.
Новизна работы калифорнийских исследователей в том, что они сосредоточились на совсем ином молекулярном пути, который отвечает не за формирование агрегатов тау-белка, а за их распространение от клетки к клетке.
Эксперименты, проведенные на культурах клеток in vitro показывают, что очень небольшая молекула вещества под названием камбинол дозозависимо блокирует фермент нейтральную сфингомиелиназу 2 (nSMase2) и одновременно подавляет формирование внеклеточных везикул – липидных пузырьков, которые транспортируют тау-агрегаты от нейрона к нейрону.
Конечно, мы все помним, что на моделях заболевания работали многие препараты, позже проваливаясь в клинических испытаниях. Однако, работа калифорнийцев – это все равно новый путь борьбы с заболеванием.
«Более 200 молекул были протестированы в качестве терапии болезни Альцгеймера в клинических испытаниях, и ни одна из них еще не достигла уровня «святого Грааля», – сказал Джон Варгезе, старший автор исследования. – В нашей статье описан новый подход к замедлению прогрессирования заболевания, показывающий возможность ингибирования распространения патологических форм тау-белка».