A.C. Feustel, A. MacPherson,  A. Fergusson et al.

Цель исследования. Определить, имеют ли пациенты, рандомизированные в группу с неутвержденной болезнь-модифицирующей терапией в исследованиях нейродегенеративных заболеваний лучшие исходы по сравнению с пациентами, рандомизированными в группу плацебо. Данные получали на основе систематического обзора и мета-анализа риска и пользы у пациентов в  рандомизированных плацебо-контролируемых исследованиях, изучающих экспериментальные методы лечения болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона, болезни Гентингтона или бокового амиотрофического склероза (БАС).

Методы. С января 2005 года по май 2018 года авторы провели поиск в базах данных MEDLINE, Embase и ClinicalTrials.gov результатов рандомизированных испытаний, изучавших неодобренные Управлением по контролю за продуктами и лекарствами  (FDA) предположительно болезнь-модифицирующие вмешательства. Результаты исследований были получены дважды. Основным конечным показателем было преимущество лечения по сравнению с плацебо по эффективности (стандартизированное среднее различие в результатах) и безопасности (отношения риска серьезных нежелательных явлений и абстиненции вследствие нежелательных явлений), рассчитанные с помощью мета-анализа случайных эффектов. 

Результаты. Авторы включили 113 исследований (n = 39 875 пациентов). Не было выявлено значительного преимущества в эффективности, связанного с назначением предположительно болезнь-модифицирующих заболевание вмешательств по сравнению с плацебо для болезни Альцгеймера (стандартизированное среднее различие [SMD] -0,03, 95% доверительный интервал [ДИ] от -0,07 до 0,01), болезни Паркинсона (SMD -0,09, 95% ДИ от 0,32 до 0,15), БАС (SMD 0,02, 95% ДИ от 0,25 до 0,30) или болезни Гентингтона (0,02, 95% ДИ от 0,27 до 0,31). Пациенты с болезнью Альцгеймера, которым было назначено активное лечение, имели более высокий риск возникновения серьезных нежелательных явлений (отношение риска [ОР] 1,15, 95% ДИ 1,04–1,27) и отмены вследствие неблагоприятных явлений (ОР 1,44, 95% ДИ 1,21–1,70).

Выводы. Назначение активного лечения не продемонстрировало преимуществ ни в одном из исследованных показателей и могло привести к некоторым нежелательным явлениям для пациентов с болезнью Альцгеймера. Результаты исследования демонстрируют, что пациенты с нейродегенеративными заболеваниями при участии в испытаниях в целом не страдают от назначения плацебо.

Neurolоgy. 2020; 94 (1).