Золгенсма (онасемноген абепарвовек) показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СMA). Общее кумулятивное воздействие составляет примерно 800 пациентов на сегодняшний день.
ТМА представляет собой разнообразную группу состояний, в которую входят гемолитический уремический синдром (ГУС) и тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП). Заболеваемость СМА у детей в целом оценивается лишь в нескольких случаев/млн/год.
ТМА диагностируется по наличию тромбоцитопении, гемолитической анемии и острому повреждению почек и возникает из-за нарушения регуляции и / или чрезмерной активации альтернативного пути комплемента. Его этиология может быть генетической или приобретенной. ТМА поддается лечению и может разрешиться при своевременном и надлежащем вмешательстве.
Сообщалось о тромботической микроангиопатии (ТМА) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), получавших онасемноген абепарвовек, особенно в первые недели после лечения.
ТМА - это острое и опасное для жизни состояние, характеризующееся: тромбоцитопения, гемолитическая анемия и острым повреждением почек.
Перед введением onasemnogen abeparvovec в дополнение к в настоящее время рекомендуемым исходным лабораторным исследованиям требуется определение креатинина и общего анализа крови (включая гемоглобин и количество тромбоцитов).
Подсчет тромбоцитов следует тщательно контролировать в течение недели после инъекции и регулярно в последующий период. В случае обнаружения тромбоцитопении, необходимо дальнейшее обследование, включая диагностическое тестирование на наличие гемолитической анемии и нарушение функции почек.
Если у пациентов наблюдаются признаки, симптомы или лабораторные исследования, указывающие на наличие TMA, необходимо направить пациента к профильным специалистам и немедленно начать лечить пациента.
Лица, осуществляющие уход, должны быть проинформированы о признаках и симптомах ТМА (например, синяки, судороги, олигурия).