18 апреля 2018 Комитет Европейского медицинского агентства по лекарственным средствам для человека (CHMP) принял решение об отказе в разрешении на продажу лекарственного препарата Alsitek, предназначенного для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), компания-заявитель AB Science, которая впоследствии отозвала прошение о пересмотре отрицательного заключения Комитета по этому препарату.
Alsitek, активное вещество маситиниб, был представлен в таблетированной форме. Ожидалось, что Alsitek будет использоваться для лечения амиотрофического бокового склероза (БАС).
Alsitek был разработан 29 августа 2009 года Альсайт как орфанный препарат для лечения БАС.
Alsitek уменьшает активность микроглии, основных иммунных клеток мозга, и тучных клеток. Микроглия и тучные клетки могут играть определенную роль в воспалении и повреждении нервов у пациентов с БАС. Уменьшая их активность, препарат, как ожидалось, уменьшит воспаление и повреждение нервов, тем самым замедляя ухудшение симптомов пациентов.
Заявитель представил результаты одного основного исследования, в котором участвовали 394 пациента с БАС, в котором Alsitek сравнивали с плацебо, а также с рилузолом. Главной мерой эффективности было изменение симптомов пациентов после 48 недель лечения, оцениваемые с использованием стандартной шкалы для БАС.
CHMP пришел к выводу, что основное исследование у пациентов с БАС не продемонстрировало эффективности в замедлении прогрессирования заболевания. Несмотря на то, что положительное влияние на симптомы наблюдалось в группе пациентов, прогрессирование заболевания которых проходило с обычной скоростью по сравнению с пациентами, чье состояние резко ухудшилось, CHMP пришел к выводу, что выбранный способ классификации пациентов был произвольным и не отражает клиническую практику. Кроме того, возникли сомнения в целостности данных.
Наконец, Комитет был обеспокоен тем, как были обработаны данные пациентов, которые отказались от лечения, что могло привести к искажению результатов в пользу Alsitek.
Поэтому CHMP пришел к выводу, что исследование не предоставило надежных доказательств преимуществ Alsitek и рекомендовал отказать в выдаче лицензии.