Комитет ЕМА по лекарственным средствам для человека (CHMP) принял положительное заключение в отношении фексинидазола Уинтроп (фексинидазол), первого перорального препарата (таблетки) для лечения африканского трипаносомоза человека (АТЧ), известного как сонная болезнь, возбудителем которой является трипаносома Брюсей Гамбиенсе.
АТЧ является опасной для жизни, забытой тропической болезнью, которая эндемична в странах Африки к югу от Сахары. Существует две формы сонной болезни в зависимости от вовлеченного паразита: Trypanosoma brucei gambiense или Trypanosoma brucei rhodesiense. Подавляющее большинство (98%) зарегистрированных случаев вызваны T. b. gambiense. Большинство случаев болезни зарегистрировано в Демократической Республике Конго, а остальные – в приграничных странах Центральной Африки.
АТЧ, вызванная Т. б. gambiense, характеризуется более хроническим развитием болезни. В течение нескольких недель после заражения пациенты могут испытывать приступы лихорадки, головные боли, боли в суставах и мышцах и зуд. Со временем возбудитель поражает центральную нервную систему. У пациентов наблюдаются неврологические признаки, включая спутанность сознания, невнятную речь, судороги, трудности при ходьбе, а также ухудшение сна. При отсутствии лечения заболевание обычно приводит к летальному исходу в период от двух до трех лет.
Текущая терапия выбирается в зависимости от степени поражения центральной нервной системы. Лечение включает внутримышечные инъекции пентамидина, которые являются болезненными и адекватными только для более ранней стадии заболевания. Доступны другие виды лечения, например, комбинация перорального нифуртимокса и внутривенного вливания эфлорнитина (NECT) в качестве эталонной терапии, когда болезнь прогрессирует и поражает центральную нервную систему. Однако все эти методы лечения требуют минимальной инфраструктуры здравоохранения и персонала, которые не всегда доступны в некоторых отдаленных районах.
Фексинидазол Уинтроп, как исключительно пероральная схема лечения этого заболевания, потенциально может обеспечить более быстрый и широкий доступ к лечению, поскольку прием и контроль за таблетированной терапией проще. Препарат был разработан заявителем в партнерстве с инициативой «Лекарства для забытых болезней», некоммерческой организацией по исследованиям и разработкам лекарственных средств, базирующейся в Швейцарии.
Преимущества и безопасность Fexinidazole Winthrop были оценены в трех клинических исследованиях с участием 749 пациентов на разных стадиях заболевания. Исследования показали высокие показатели излечения у пациентов после десяти дней лечения, особенно на ранней стадии заболевания. Тем не менее, для пациентов с тяжелым поражением ЦНС фексинидазол следует назначать только под строгим медицинским контролем в больнице.
Наиболее частыми побочными эффектами были рвота, тошнота, головная боль, бессонница, слабость, головокружение и тремор.
Поскольку в проведенных исследованиях было небольшое количество случаев позднего рецидива, CHMP рекомендует последующий мониторинг пациентов до 24 месяцев для наблюдения за потенциальными рецидивами.